非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是影响西方国家约30%人口的主要健康问题，在过去三十年中急剧增加。
尽管进行了多次尝试和临床试验，但目前还没有批准治疗这种严重且可能危及生命的疾病的方法。在五分之一的病例中，脂肪变性会导致肝硬化，这可能需要肝移植。
过去，一些人类遗传学研究将PCSK7变异与脂质代谢联系起来。
但现在，在一项开创性的研究中，由蒙特利尔临床研究所(IRCM)的生物化学家Nabil G. Seidah领导的科学家们发现，PCSK7基因产生一种伴侣蛋白PCSK7，这种蛋白可以调节载脂蛋白ob，即LDL胆固醇颗粒的主要蛋白质。
作为蒙特里萨大学医学院的教授，Seidah还发现，去除PCSK7会导致载脂蛋白降低50%，并防止肝脏脂肪变性。此外，它可以使肝脏从饮食诱导的NAFLD(典型表现为脂质降低、炎症、肝细胞球囊化和肝脏纤维化)中有效恢复。
这项研究发表在杂志上我tabolism．
Nabil G. Seidah和Martin Sauvageau。来源:密苏里大学ntreal
“沉默”PCSK7蛋白
在这项研究中，Seidah的团队与他的IRCM同事Martin Sauvageau合作开发了一种基于rna的治疗方法，利用带有半乳糖(GalNAc)片段的反意义寡核苷酸(ASO)沉默PCSK7，从而将ASO带到肝细胞并诱导PCSK7 mRNA的降解。
在小鼠体内注射这种ASO可以逆转饮食诱导的NAFLD，这表明它可能是治疗NAFLD的一个有希望的新靶点。研究人员已经有了针对人类PCSK7基因的ASO，现在正在进行测试，以确定它们的效果是否在人类细胞中重现，并很快在人源化的PCSK7小鼠中重现，这将为临床试验打开大门。
这种基于aso的治疗方法的开发是IRCM新的Sidney-Altman RNA治疗中心的一部分，该中心旨在通过设计、合成、筛选和临床前试验来开发RNA疗法，从而使医院和研究中心实验室的发现更接近于临床应用。
更多信息:Vatsal Sachan等人，PCSK7:载脂蛋白B的新调节剂和非酒精性脂肪性肝病的潜在靶点，代谢(2023)。DOI: 10.1016/j.metabol.2023.155736期刊信息:metabolism
密苏里大学提供 ntreal 引用:非酒精性脂肪肝患者的新希望(2023,12月5日)检索自https://medicalxpress.com/news/2023-12-patients-non-alcoholic-fatty-liver-disease.html 作品受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。的有限公司 内容仅供参考之用。本文来自作者[王天霸]投稿，不代表惜米粮仓立场，如若转载，请注明出处：https://wap.ximinf.com/jyfx/202507-492.html
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希望本篇文章《非酒精性脂肪肝患者的治疗新前景》能对你有所帮助！
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